2月18日，來(lái)自日本鹿兒島大學(xué)基因治療和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的教授小戝健一郎領(lǐng)導(dǎo)的研究小組宣布：已啟動(dòng)由醫(yī)師主導(dǎo)的溶瘤病毒 Surv.m-CRA-1(生存素反應(yīng)性、多因子生長(zhǎng)調(diào)節(jié)腺病毒)的II期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)旨在開發(fā)出用于惡性骨腫瘤的溶瘤病毒。

至此，世界上尚無(wú)其他溶瘤病毒(OV)療法或基因療法獲批用于惡性骨腫瘤。如果獲批將成為全球首個(gè)治療惡性骨腫瘤的溶瘤病毒。(相關(guān)文章「腫瘍?nèi)芙庑豫Εぅ毳工闻R床応用と今後の展望」)。

I期試驗(yàn)結(jié)果：9 人中有 6 人治療有效

骨軟組織腫瘤，是發(fā)生于骨骼，肌肉，脂肪組織等軟組織部位的腫瘤總稱。大致分為骨腫瘤和軟組織腫瘤。它可能發(fā)生在身體的各個(gè)部位，從兒童到老人，年齡范圍很廣。發(fā)病率約為百萬(wàn)分之四，極為罕見。

大多數(shù)的惡性骨腫瘤無(wú)有效治療方法，而創(chuàng)新療法(基因治療、分子靶向藥物、免疫檢查點(diǎn)抑制劑等)研發(fā)不足，惡性骨腫瘤被視為高度難治性癌癥之一。

小戝健一郎教授等人在Surv.m-CRA-1的I 期試驗(yàn)中對(duì) 9 名標(biāo)準(zhǔn)治療無(wú)效的難治性骨軟組織腫瘤患者進(jìn)行了研究。即使在最大劑量給藥的情況下也沒有觀察到嚴(yán)重副作用，表明該療法安全性高。此外，9 例中有 6 例觀察到治療有效，長(zhǎng)期隨訪的2 例(低劑量)維持有效反應(yīng)超過(guò) 2 年，表明該療法具有較高療效。

日本原創(chuàng)研發(fā)的轉(zhuǎn)基因病毒治療

根據(jù)I期的研究結(jié)果，研究者們將啟動(dòng)II期臨床試驗(yàn)，旨在獲批全球首個(gè)用于惡性骨腫瘤的溶瘤病毒治療。除了日本鹿兒島大學(xué)之外，日本國(guó)立癌癥中心中央醫(yī)院和日本久留米大學(xué)也將加入該試驗(yàn)。

Surv.m-CRA-1是由小戝健一郎教授等人自主開發(fā)的一種轉(zhuǎn)基因病毒藥物。它只破壞癌細(xì)胞而不作用于正常細(xì)胞，所以它的特點(diǎn)是副作用少。通過(guò)直接注射到腫瘤部位給藥。

增殖型腺病毒 (CAR) 經(jīng)過(guò)基因改造后，特異性地僅在癌細(xì)胞中增殖而對(duì)正常細(xì)胞影響不大。即腺病毒僅在癌細(xì)胞中增殖并裂解細(xì)胞以有效殺傷腫瘤，因此被稱為“溶瘤病毒”，Surv.m-CRA即為溶瘤病毒。