維多利亞·格雷(VictoriaGray)的血被抽出，以便醫(yī)生可以找到導(dǎo)致她患病的原因：骨髓中的干細胞正在制造變形的紅細胞。今年夏天，納什維爾的這位患有看似無法治愈的遺傳疾病的母親終于通過編輯基因組找到了脫離苦難的辦法。

這位34歲的年輕人在一封電子郵件中告訴法新社，我從11歲起就希望能夠治愈。在數(shù)周的時間里，醫(yī)生找到了引起她病的原因，骨髓中的干細胞被送到蘇格蘭的一家實驗室，在那里，他們通過CRISPR進行了基因修飾，這種新工具被非正式地稱為“分子剪刀”。

經(jīng)過基因編輯的細胞被輸回格雷的靜脈和骨髓。一個月后，她恢復(fù)了正常的血細胞。醫(yī)護人員說，謹慎是必要的，但從理論上講，她已經(jīng)被治愈。

“這是該治療方法的早期結(jié)果，我們?nèi)耘f需要看看在其他患者中如何發(fā)揮作用，但是這些結(jié)果確實令人興奮。”納什維爾薩拉·坎農(nóng)研究所的醫(yī)生海達爾·弗朗古爾說。

在德國，一名19歲女性接受了另一種血液疾病β地中海貧血的相似治療。她以前每年需要輸血16次。九個月后，她完全擺脫了疾病的困擾。

CRISPR使基因編輯的使用更加廣泛，它比以前的技術(shù)簡單得多，便宜且易于在小型實驗室中使用。CRISPR的發(fā)明者之一法國遺傳學(xué)家EmmanuelleCharpentier說：“這一切發(fā)展很快。”該生物技術(shù)公司進行了Gray和德國患者的臨床試驗。

對治療的意義

克里斯普(CRISPR)是基因治療取得重大進展的的最新突破。這項醫(yī)學(xué)冒險始于三十年前，當時一部電視轉(zhuǎn)播節(jié)目正在為患有肌營養(yǎng)不良癥的兒童籌集資金。這是一次醫(yī)學(xué)冒險，實踐該技術(shù)的科學(xué)家將正常基因插入含有缺陷基因的細胞中，該工具無需添加基因，而是可以編輯基因組本身。

經(jīng)過數(shù)十年的研究，研究了針對遺傳疾病的修復(fù)方法，并在2019年見證了一個歷史性的里程碑：批準在美國用于神經(jīng)肌肉疾病和在歐盟用于血液疾病的首個基因療法推向市場。

他們加入了其他幾種基因療法，最近幾年將其總數(shù)增加到八種，可以治療某些癌癥和遺傳性失明。

法國肌肉營養(yǎng)不良癥協(xié)會的科學(xué)總監(jiān)SergeBraun將2019年視為轉(zhuǎn)折點，將引發(fā)一場醫(yī)學(xué)革命。他在巴黎告訴法新社，“基因治療花了一代人的時間才成為現(xiàn)實。現(xiàn)在，它只會發(fā)展得更快。”

就在華盛頓郊外，美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)的研究人員也在慶祝“突破期”。NIH科學(xué)政策副主任CarrieWolinetz說：“我們已經(jīng)到了一個拐點。”然而，這些療法的價格過高，高達200萬美元，這意味著患者將面臨與保險公司進行艱難的談判。

法國遺傳學(xué)家EmmanuelleCharpentier不相信基因療法可能帶來的更多反人類情況。她舉例說，格雷在醫(yī)院花了幾個月的時間抽血，進行化療，編輯了通過輸血重新引入的干細胞，并與感染作斗爭，她不能在離家很近的社區(qū)醫(yī)院做這項治療。

根據(jù)麻省理工學(xué)院的研究人員的預(yù)測，到2022年，批準的基因療法的數(shù)量將增加到40種左右。它們將主要針對影響肌肉，眼睛和神經(jīng)系統(tǒng)的癌癥和疾病。

業(yè)界的擔憂

去年，在中國，科學(xué)家何建奎(HenJiani)使用Crispr創(chuàng)造了他所謂的第一批基因編輯的人類，從而引發(fā)了國際丑聞，并引起了科學(xué)界的驅(qū)逐。

中國科學(xué)家何建奎使用CRISPR創(chuàng)造了他所謂的第一個基因編輯的人類。這位生物物理學(xué)家說，他已經(jīng)改變了人類胚胎的DNA，誕生了雙胞胎女孩Lulu和Nana，他的目標是創(chuàng)造一種突變，以防止女孩感染艾滋病毒。

賓夕法尼亞大學(xué)的遺傳學(xué)教授基蘭·穆蘇努魯(KiranMusunuru)說：“這種技術(shù)并不安全。CRISPR經(jīng)常在目標基因旁邊切割，從而導(dǎo)致意想不到的突變。”Musunuru補充說：“如果您不關(guān)心后果，這很容易做到。”

生物學(xué)家DenisRebrikov曾在俄羅斯表示，他希望利用Crispr幫助聾啞父母生下沒有殘疾的孩子。

科學(xué)界還存在對動物進行基因編輯的誘惑，例如布基納法索的引起瘧疾的蚊子或美國帶有攜帶萊姆病的壁虱的小鼠。

2016年7月20日在法國Maison-Alfort國家農(nóng)業(yè)科學(xué)研究所(INRA)上拍攝的照片顯示了一種蟲，其叮咬可能傳播萊姆病但是，負責這些項目的研究人員正在謹慎推進，但他們充分意識到生態(tài)系統(tǒng)中連鎖反應(yīng)的不可預(yù)測性。

Charpentier認為基因療法不會出現(xiàn)很多反人類的情況，包括美國的“生物黑客”向他們購買了在線購買的Crispr技術(shù)。她說：“并不是每個人都是生物學(xué)家或科學(xué)家。生物技術(shù)通常傾向于變得更好，我是一名細菌學(xué)家，多年來我們一直在談?wù)撋锟植乐髁x，但什么都沒發(fā)生。”