6月18日，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的(hATTR)淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病的全球首款RNAi藥物——Onpattro(patisiran)已獲日本厚生勞動(dòng)省，并且成為日本批準(zhǔn)的首個(gè)RNAi治療藥物。

Alnylam亞洲區(qū)負(fù)責(zé)人高級(jí)副總裁Masako Nakamura表示，“很高興能夠?yàn)槿毡净加卸喟l(fā)性神經(jīng)病的hATTR淀粉樣變性患者帶來這種重要的新療法，也期待與hATTR淀粉樣變性患者緊密合作，繼續(xù)提高疾病意識(shí)，提高診斷率，并最終為患有這種破壞性疾病的患者提供治療。”

遺傳性hATTR淀粉樣變性是一種遺傳性疾病，可引起各種使人衰弱的癥狀，并且往往是致命的。日本患有這種病癥的人的治療選擇是有限的，該類患者的V30M突變也很普遍。

研究結(jié)果顯示，Onpattro取得了極佳的治療效果，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)和所有次要終點(diǎn)：與安慰劑相比，Onpattro改善了多神經(jīng)病、生活質(zhì)量、日常生活活動(dòng)能力、步行能力、營(yíng)養(yǎng)狀況、自主神經(jīng)癥狀。此外，在心肌受累的患者(占研究患者總數(shù)的56%)中開展的一項(xiàng)心臟亞組分析結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Onpattro在心臟結(jié)構(gòu)和功能探索性終點(diǎn)方面也表現(xiàn)出顯著改善。安全性方面，Onpattro治療組和安慰劑組不良事件發(fā)生率和嚴(yán)重程度均相似，Onpattro治療組周圍水腫和輸液相關(guān)反應(yīng)發(fā)生率較高，但通常是輕至中度。

Onpattro是一種通過靜脈注射的RNAi藥物，通過靶向并沉默特異的信使RNA(mRNA)，阻斷甲狀腺素運(yùn)載蛋白(TTR)的生成，這可能有助于減少沉積并促進(jìn)TTR淀粉樣蛋白在外周組織中的清除，并恢復(fù)這些組織的功能。在美國(guó)和歐盟，Onpattro分別于2018年8月10日和8月30日獲批，成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來獲準(zhǔn)上市的首款RNAi藥物。

參考來源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy